FOPI.flash April 2023

In dieser Ausgabe

• Editorial: Klinische Forschung in Gefahr?
• Bilanz: Ein Drittel mehr innovative Arzneimittel
• Zahl des Monats: Über 400 …
• Podcast: Gesundheit als Kostenfaktor
• Blog: EU Pharmaceutical Legislation
• Im Gespräch: Ramez Mohsen-Fawzi/Janssen
• Lebensverändernde Therapien: Innovationen für HIV

Editorial

Klinische Forschung in Gefahr?

Über 400 innovative Arzneimittel wurden in den letzten zehn Jahren in Europa zugelassen. Das ergab die Innovationsbilanz, die heute von AGES und FOPI veröffentlicht wurde. Allein im letzten Jahr gab es einen regelrechten Schub, und die Zahl der neuen Therapien erhöhte sich um mehr als ein Drittel gegenüber dem Jahr davor. Das zeigt deutlich, was die forschende Pharmaindustrie gemeinsam mit Universitäten und außeruniversitären Forschungsinstituten zu leisten im Stande ist. Sämtliche Therapien stellen für Mediziner:innen neue Behandlungsoptionen und für Patient:innen neue Hoffnung dar.

Voraussetzung für die vielen neuen Ansätze ist aber das hohe Investment in Forschung und Entwicklung, das in Österreich nicht zuletzt in klinische Studien fließt. Im internationalen Wettbewerb um diese klinischen Studien droht unser Land aber den Anschluss zu verlieren. Alle Verantwortlichen im Gesundheitssystem – von der Politik über die Behörden und Universitäten bis hin zu den Unternehmen – sollten deshalb alles daransetzen, die Rahmenbedingungen für klinische Forschung zu verbessern. Klinische Studien haben einen hohen Wert für das Gesundheitssystem in Österreich. Sie halten und ziehen Top-Ärzt:innen an. Sie ermöglichen Patient:innen den Zugang zu neuesten Entwicklungen und gewährleisten engmaschige Betreuung. Sie bringen dem System Einsparungen, da die Medikamente von den forschenden Unternehmen getragen werden. Und sie erzielen nachweislich hohe Wertschöpfung. Eine Untersuchung des IPF Institut für Pharmaökonomische Forschung ergab etwa, dass im Zuge klinischer Forschung medizinische Behandlung im Wert von 100 Mio. Euro dem Gesundheitssystem erspart wurde.

Eine Schwächung dieses Bereichs wäre fatal. Denn wir brauchen Innovation. Für jeden Einzelnen von uns ist Gesundheit das höchste Gut, und nur die Forschung und der medizinische Fortschritt werden die enormen gesundheitlichen Herausforderungen der Zukunft bewältigen können. Neben dem Individuum profitieren aber auch die Gesellschaft als solche, die heimische Wirtschaft und die öffentliche Hand von Innovation. Dies stellte zuletzt eine Studie des IHS deutlich dar.

Anthea Cherednichenko und Michael Kreppel-Friedbichler
Präsidium des Forums der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI)

© APA-Fotoservice/Hörmandinger

Arzneimittel-Innovationsbilanz

Fast ein Drittel mehr innovative Arzneimittel im Jahr 2022

Die Arzneimittel-Innovationsbilanz für Österreich zeigt für das vergangene Jahr einen deutlichen Anstieg an Medikamenten mit neuem Wirkstoff. Insgesamt 54 solcher Arzneimittel konnten 2022 zugelassen werden. Über die letzten zehn Jahre betrachtet, kamen über 400 innovative Pharmazeutika auf den Markt und eröffneten Ärzt:innen sowie Patient:innen neue Behandlungsoptionen. Ein Bericht der Medizinmarktaufsicht der Österreichischen Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES) und des Forums der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI).

Fast 40 Mrd. EUR investiert die europäische Pharmaindustrie pro Jahr in Forschung und Entwicklung. Dazu passend hat die Pharmaindustrie mit 12,4 % die höchste F&E-Quote aller Technologiesektoren – deutlich vor Branchen wie IT, Auto- oder Luftfahrtindustrie. Ergebnis dieser intensiven Forschungs- und Entwicklungsarbeit sind über 400 innovative Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff, die in den letzten zehn Jahren zugelassen werden konnten.

„Die Bilanz über die Arzneimittel-Innovationen des letzten Jahres ist ein klarer Beleg für die ungebrochen intensive Forschungsarbeit im medizinisch-pharmazeutischen Bereich“, betont DI Dr. Günter Waxenecker, neuer Leiter des Geschäftsfelds Medizinmarktaufsicht in der AGES. „Mit 54 neuen Medikamenten wurde der langjährige Durchschnitt im Jahr 2022 deutlich überboten. Gegenüber 2021 mit 41 Innovationen erhöhte sich der Output immerhin um fast ein Drittel.“

Weiterhin starker Fokus auf Onkologie

„Neu zugelassene COVID-19-Impfungen und -Therapeutika spielten für den Anstieg keine wesentliche Rolle“, so Waxenecker, „die Forschung an COVID-19 Arzneimitteln fand mehr oder weniger on top statt. Ein kräftiger Zuwachs war allerdings in der Onkologie zu verzeichnen.“

Im Detail entfallen 30 % der neuen Wirkstoffe auf die Onkologie. 9 % sind Arzneimitteln für seltene Erkrankungen bei Kindern zuzuordnen. 4 % stellen COVID-19-Impfstoffe, 5 % COVID-19-Therapeutika. Und zusätzlich kam eine Vielzahl an Innovationen für verschiedene andere Therapiegebiete wie z.B. hämatologische Erkrankungen, Migräne, Stoffwechsel-Erkrankungen, immunologische Erkrankungen, Osteoporose, HIV oder Asthma auf den Markt.

Als herausragende Beispiele nennt AGES Medizinmarktaufsicht-Geschäftsfeldleiter Waxenecker sechs Wirkstoffe:

• Dengue-Virus-Impfstoff
  Das ist zwar der zweite Dengue-Fieber-Impfstoff, aber der erste, der auch für seronegative Personen (wie in der EU üblich) verwendet werden kann. Dieser attenuierte Lebendimpfstoff ist gegen vier Serotypen von Dengue wirksam.  
• Lenacapavir
  Das ist der allererste Wirkstoff einer vollkommen neuen, auch gegen multiresistente HIV-1-Infektionen wirksamen Klasse – den sog. Capsid-Inhibitoren. Diese HIV-First-in-Class Therapie erfordert eine nur 2x jährliche Verabreichung als subkutane Injektion.
• Lutetium (177Lu) vipivotid tetraxetan
  Hier handelt es sich um eine neue, zielgerichtete Radioligandentherapie für metastasiertes therapierefraktäres Prostatakarzinom – ein so genanntes Radiotherapeutikum.
• Relatlimab
  Das ist eine weitere antikörperbasierte Kombinationstherapie zur Behandlung von schwarzem Hautkrebs.
• Tirzepatid
  Dieser erste duale GIP- und GLP-1-Rezeptor-Agonist ist wirksam bei unzureichend eingestelltem Diabetes mellitus Typ 2 und muss nur einmal pro Woche als subkutane Injektion verabreicht werden.
• Valoctocogene roxaparvovec
  Die allererste Gentherapie zur Behandlung der schweren Hämophilie A in der EU verwendet einen Adeno-assoziiertes Virus des Serotyps 5 (AAV5) als Vektor.400
  

Klinische Forschung unverzichtbar – auch in Österreich

„Voraussetzung für die vielen neuen Ansätze ist das hohe Investment in Forschung und Entwicklung, das sich nicht zuletzt in der klinischen Forschung – auch in Österreich – manifestiert“, erläutert Michael Kreppel-Friedbichler, Vize-Präsident des FOPI. „Über 44 % der F&E-Kosten machen klinische Studien aus. Sie sind unverzichtbar, um Wirksamkeit und Sicherheit für Patient:innen zu gewährleisten.“ In Österreich liegt die Zahl der klinischen Studien seit einigen Jahren auf stabilem Niveau. 2022 wurden 284 klinische Prüfungen gestartet.

Hohe Bedeutung Österreichs im europäischen Zulassungsprozess

Für die zuverlässige Prüfung neuer Wirkstoffe und die Zulassung spielt die Österreichische Agentur für Gesundheit und Ernährungssicherheit (AGES) eine entscheidende Rolle, und ihre Arbeit wird auch in den europäischen Institutionen geschätzt: So war die AGES im Jahr 2022 im zentralen Zulassungsverfahren neunmal als Rapporteur, achtmal als Co-Rapporteur und viermal in multinationalen Gutachter-Teams beteiligt. „Österreich rangiert damit weiterhin im europäischen Spitzenfeld – und das nicht nur bei den Zulassungsverfahren, sondern auch bei der wissenschaftlichen Beratung“, sagt Waxenecker. Denn auch im so genannten Scientific Advice-Verfahren der EMA wird die Expertise der heimischen Behörde geschätzt. Immerhin 137 dieser wissenschaftlichen Beratungsverfahren wurden im Jahr 2022 von Österreich koordiniert.

Arzneimittel-Innovationen für Ärzt:innen und Patient:innen entscheidend

Aus ärztlicher Sicht unterstreicht Assoc. Prof. Priv. Doz. Dr. Markus Zeitlinger, Leiter der Abteilung für klinische Pharmakologie an der Medizinischen Universität Wien, die Bedeutung klinischer Studien: „Auch in der klinischen Forschung ist Innovation zentral – nicht nur als Ziel der Forschung, sondern auch in der Art und Weise, wie klinische Studien durchgeführt werden. In den letzten Jahren haben innovative Studiendesigns und Pathways Einzug gehalten. Über verschiedene Indikationen hinweg ist ein Trend von der Symptom-getriebenen Zulassung zur Ursachen-basierenden Indikation zu erkennen. Vor allem für seltene Erkrankungen ermöglicht das die Durchführung von kontrollierten Studien. Statt Brustkrebs und Eierstockkrebs spricht man also von Krebszellen mit bestimmten Mutationen wie BRCA, statt Lungenentzündung und Harnwegsinfekt von Infektionen, die durch bestimmte hochresistente Keime verursacht werden. Ist auch das nicht mehr möglich, können so genannte Adaptive Studiendesigns dabei helfen, die Arzneistoffentwicklung zu straffen oder im Falle von sehr seltenen Erkrankungen überhaupt zu ermöglichen. Und schlussendlich helfen uns computerbasierte Simulationen, hypothetische Patient:innen zu generieren, etwa um die optimale Dosierung von Arzneistoffen zu ermöglichen oder die Erfolgsrate eines Medikaments für eine heterogene Population abzuschätzen.“

Die lebensverändernde Wirkung innovativer Therapien hebt auch Mag.^a Andrea Brunner, Geschäftsführerin der Aids Hilfe Wien, hervor: „Die Entwicklung neuartiger Ansätze hat das Leben von Menschen mit HIV in den letzten Jahrzehnten zum Positiven beeinflusst. Während in den 1980er-Jahren eine HIV-Infektion dramatische Auswirkungen hatte, können Betroffene heute unter wirksamen Therapien ein normales Leben mit guter Lebensqualität führen. Und sie können bei konsequenter Einnahme der Therapie das Virus nicht weitergeben. Das ist bekannt. Und auch heute bringen moderne Arzneimittel noch weitere Verbesserungen in der Lebensqualität mit sich. Darum ist jeder neue Therapieansatz, der für Menschen, die mit HIV leben, eine Verbesserung und Erleichterung für ihre konkrete Lebenssituation bringt, extrem zu begrüßen.“

Zahl des Monats

Über 400

Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff wurden in den letzten zehn Jahren für Europa zugelassen. Rund 30 % entfallen auf die Onkologie. 9 % sind Medikamente für seltene Erkrankungen bei Kindern. 4 % stellen COVID-19-Impfstoffe, 5 % COVID-19-Therapeutika. Nach Kategorie betrachtet ist ein weiterhin starker Trend zu biologischen Wirkstoffen abzulesen.

Quelle: AGES Medizinmarktaufsicht, Mai 2023

© accelent communications

Podcast

Am Mikro|skop: Gesundheit als Kostenfaktor – über die Benefits guter Gesundheit für die österreichische Volkswirtschaft

Gesundheit ist für unser persönliches Leben zentral, sie ist aber auch ein wichtiger ökonomischer Faktor. Sie ist Voraussetzung für das Funktionieren unserer Gesellschaft. Doch wie bedeutsam ist sie wirklich? Was zeigen wirtschaftliche Indikatoren wie Krankenstände, die Anzahl gesunder Lebensjahre oder die Kosten des Gesundheitssystems? Diese Fragen diskutiert Moderatorin Martina Rupp in der 19. Episode von Am Mikro|skop mit Univ.-Prof.ⁱⁿ Dr.ⁱⁿ med. Anita Rieder, Medizinische Universität Wien, Leiterin des Zentrums für Public Health, und Dr. Thomas Czypionka, Institut für Höhere Studien (IHS), Leiter der Forschungsgruppe Health Economics und Health Policy.

Diese und alle anderen Episoden des – gemeinsam mit dem Fachverband der Chemischen Industrie Österreichs (FCIO) und Chemiereport/Austrian Life Sciences produzierten – Podcasts finden Sie hier: www.chemiereport.at/am-mikroskop

© Freepik

Blog

EU Pharmaceutical Legislation – Von Intention und Realität

Jüngst hat die EU-Kommission ihren lang erwarteten Vorschlag für eine neue EU-Arzneimittelgesetzgebung veröffentlicht. Dem Anspruch, damit den Standort Europa und die Gesundheitsversorgung zu stärken, wird sie damit aber nicht gerecht, meint FOPI-Generalsekretärin Ines Vancata. Lesen Sie mehr im neuen FOPI.Blog!

© Ahmed Najeeb

Im Gespräch

Ramez Mohsen-Fawzi: Es braucht verstärkt Dialog

Um das Gesundheitssystem zukunftsfit zu halten, sind aus Sicht von Ramez Mohsen-Fawzi, Managing Director bei Janssen Austria, vor allem vier Aspekte ausschlaggebend: Wertorientierte Bewertungs- und Preisgestaltungsmodelle, eine verantwortungsvolle Generierung von Daten und Nutzung von Digitalisierung für mehr Effizienz und Effektivität, die stärkere Einbeziehung der Patient:innen sowie eine höhere Attraktivität des Gesundheitssektors für Beschäftigte. Ein Interview mit FOPI.flash.

Sie sind seit rund einem Jahr neu in der Rolle als Managing Director bei Janssen Austria. Mit welchen Zielen sind Sie angetreten? Wo liegen Ihre Schwerpunkte?
Janssen ist ein Unternehmen, das transformative Innovationen vorantreibt und nachhaltige Lösungen für unsere Patient:innen und Partner:innen im Gesundheitssystem anbieten möchte. Meine Priorität ist, zu diesem Ziel beizutragen: Ich höre zu und versuche ein Arbeitsumfeld zu schaffen, das inspiriert und innovatives Denken, die Entwicklung und Expertise der Mitarbeiter:innen fördert. Um einen wertvollen Beitrag für die Gesellschaft zu leisten, ist auch der Blick nach außen notwendig. Ich begann meine Karriere im Außendienst, und ich versuche damals wie heute, so oft wie möglich im direkten Kundenkontakt zu stehen. Medizinisches Fachpersonal in den Krankenhäusern und im niedergelassenen Bereich kennen zu lernen und in einen spannenden Austausch zu treten, ermöglicht mir, die Dynamiken in der Gesundheitsversorgung umfassender zu verstehen. Zudem möchte ich Österreich, die Kultur und die Menschen innerhalb und außerhalb von Janssen Austria weiter kennenlernen.

Sie bringen viel Erfahrung aus anderen Ländern und Unternehmen mit. Wie haben Sie das österreichische Gesundheitssystem kennengelernt? Welche Stärken und Schwächen nehmen Sie wahr?

Aus meiner Sicht birgt das österreichische Gesundheitssystem zahlreiche Vorteile und ein großes Engagement vieler kompetenter Menschen, Patient:innen noch besser zu versorgen. Eine gute und weitgehend flächendeckende Infrastruktur ist vorhanden, und die Wichtigkeit von Innovation wird anerkannt. Ein Beweis dafür ist die hohe Lebenserwartung und ein gutes Ergebnis bei vielen anderen Public Health Parametern.

Andererseits gibt es weiterhin viel zu tun, um einen niederschwelligen Zugang zu Innovationen sicherzustellen und Anreize für die pharmazeutische Industrie zu schaffen, innovative Lösungen noch schneller und breiter zugänglich zu machen.

Wie wird der Wert von Arzneimittel-Innovationen gesehen?

International wird Österreich als innovatives Land gesehen. Je länger ich bei Janssen Austria arbeite, umso eher differenziert sich dieser Ruf und wir sehen Unterschiede in Geschwindigkeit und Bewertung von Innovationen in den verschiedenen Therapiebereichen: Innovative Krebstherapien, die die Behandlungsmöglichkeiten und die Überlebensraten revolutioniert haben, werden anerkannt. Im Bereich der mentalen Gesundheit finden sich jedoch noch einige Herausforderungen, innovative Therapien wertzuschätzen und das persönliche und gesellschaftliche Ausmaß dieser Erkrankung zu verstehen.

Verstärken wir allerdings medizinische Innovationen im Bereich der psychischen Erkrankungen, profitieren alle davon – durch eine längere Lebenserwartung der Menschen und eine geringere Belastung volkswirtschaftlicher Budgets und des Gesundheitssystems.

Zudem gibt es unterschiedliche Wahrnehmungen von Innovationen: Was vom System als inkrementelle Innovation angesehen werden kann, könnte für Patient:innen bedeutend höheren Wert haben. Beispielsweise kann ein Arzneimittel, dessen Verabreichung sich von dreimal täglich auf einmal täglich reduziert, die Adhärenz und somit das Therapieergebnis verbessern. Diese Art von Innovationen werden vom Gesundheitssystem nicht angeregt, was zu einem geringeren Nutzen und verminderter Lebensqualität für Patient:innen führen kann.

Was schätzen Sie am österreichischen System?

Der freie Zugang zur medizinischen Versorgung und die hohe Qualität der Leistungen der öffentlichen Sozialversicherungen sind sicherlich als sehr positiv zu bewerten. Persönlich schätze ich auch die unermüdliche Arbeit der Menschen in der Patient:innenversorgung – dieses Engagement ist großartig. Das Erstattungsverfahren von Arzneimitteln ist im Allgemeinen klar definiert und ermöglicht in vielen Fällen einen zeitnahen Zugang zu neuen Arzneimitteln oder deren erweiterten Einsatz. Österreich nimmt dadurch in einigen Therapiebereichen als ‚early launch country‘ eine führende Position ein.

Wo bräuchte es dringend neue Lösungen, um das Gesundheitssystem angesichts von Pandemie, Preisentwicklung und regulatorischer Veränderungen zukunftsfit zu halten?

Aus meiner Sicht sind folgende Aspekte ausschlaggebend:

• Wertorientierte Bewertungs- und Preisgestaltungsmodelle: Innovationen müssen anerkannt und vergütet werden und dadurch Investitionen in ein innovatives Portfolio möglich bleiben. Dazu ist das Spannungsfeld zwischen zunehmender Komplexität der Therapien und steigendem Kostendruck durch das Gesundheitssystem zu reduzieren. Es bedarf einer erhöhten Prognosesicherheit im Erstattungsprozedere – vor allem im extramuralen Bereich.
• Verantwortungsvolle Generierung von Daten und Nutzung von Digitalisierung für mehr Effizienz und Effektivität: Real World Evidence ist ein Bereich, der den langfristigen Wert von Arzneimitteln verifizieren kann. Die notwendigen rechtlichen Rahmenbedingungen müssen angepasst werden, um die Verwendung dieses wichtigen Instruments zu ermöglichen. Zudem können der Einsatz von künstlicher Intelligenz in Forschung und Entwicklung oder die Anwendung von Telemedizin den Druck auf das System verringern sowie Zeit und Kosten sparen.
• Stärkere Einbeziehung der Patient:innen: Als Betroffene können sie gleichzeitig auch den Bedarf an relevanten Verbesserungen in der Patientenversorgung aufzeigen.
• Höhere Attraktivität des Gesundheitssektors: Spezifische Gruppen, beispielsweise Pflegepersonal, verdienen mehr Wertschätzung. So kann das Gesundheitssystem auch höhere Anreize für Talente aus dem Ausland schaffen.

Was müsste getan werden, damit die Versorgung heimischer Patient:innen mit innovativen Arzneimitteln für die Zukunft sichergestellt ist?

Ein verstärkter Dialog mit den verschiedenen Akteur:innen innerhalb des Gesundheitssystems, inklusive der Pharmaindustrie, ermöglicht, Herausforderungen gemeinsam zu meistern. Ein kontinuierlicher Vergleich des österreichischen Zugangs zu Innovationen mit anderen europäischen Märkten kann mehr Klarheit über Verbesserungspotenziale schaffen. Letztlich verfolgen wir alle das gleiche Ziel: Die bestmögliche Versorgung unserer Patient:innen in einem leistungsstarken Gesundheitssystem.

Über Janssen Austria

Janssen, die Pharmasparte von Johnson & Johnson ist tätig in den Bereichen Onkologie & Hämatologie, Immunologie, Neurowissenschaften, Lungenhochdruck, Herz-Kreislauf-/Stoffwechselerkrankungen & Retina und Infektionserkrankungen & Impfstoffe. Janssen Austria, mit Sitz in Wien, zählt zu den Top 3 am österreichischen Pharmamarkt* mit über 150 Beschäftigten in Österreich.

Ramez Mohsen-Fawzi (51) leitet Janssen Austria seit März 2022 als Managing Director. Er ist Teil des internationalen Leadership Teams für die Sub-Einheit der Mid-Sized-Markets innerhalb der Region EMEA (Europe, Middle East and Africa). Der gebürtige Ägypter und Pharmazeut bringt weitreichende Erfahrung aus unterschiedlichen Rollen in Afrika, Nordamerika und Europa mit und ist seit über 27 Jahren im Konzern tätig. Zuletzt leitete er als Managing Director den JENA-Cluster (Ägypten, Jordanien, Libyen, Sudan und Äthiopien).

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© Freepik

Lebensverändernde Therapien

Innovationen für HIV

Als in den 1980er Jahren die ersten AIDS-Fälle auftraten, war nur eine Sterbebegleitung möglich. Und eine Heilung scheint bis heute erst in Einzelfällen gelungen zu sein.  Mit modernen Arzneimittelkombinationen ist es inzwischen aber möglich, HIV gut zu kontrollieren. Die ersten Arzneimittel Ende der 1980er Jahre wirkten zwar lebensverlängernd, hatten aber auch starke Nebenwirkungen. Der Durchbruch kam mit der so genannten HAART-Therapie (Hoch-Aktive Antiretrovirale Therapie): Mit Hilfe der Protease-Inhibitoren als Kombinationstherapie gelang es, das Virus in Schach zu halten, und mittlerweile konnten auch immer verträglichere Therapien entwickelt werden. Auch die Präexpositionsprophylaxe; kurz PrEP, ist ein großer Schritt: Mit diesem Medikament können sich Menschen mit einem höheren Infektionsrisiko in Kombination mit anderen Präventionsmaßnahmen wirksam gegen eine Übertragung des Virus schützen. Mehr dazu unter https://fopi.at/wir-sagen-danke/