Welt-Parkinson-Tag am 11. April: Zell- und Gentherapie als Hoffnung für Parkinson-PatientInnen

Morbus Parkinson ist für viele, älter werdende Menschen ein Schreckgespenst und für rund 20.000 Österreicherinnen und Österreicher grausame Realität. Tagtäglich kämpfen sie damit, die Kontrolle über ihre Bewegungen zurückzuerlangen, weil die Botschaften, die ihr Gehirn an den Körper sendet, irgendwo auf der Strecke bleiben. 

Seit über 200 Jahren bekannt – trotzdem noch keine Heilung

Morbus Parkinson wurde 1817 erstmals vom englischen Arzt James Parkinson als chronische, langsam fortschreitende Erkrankung des Nervensystems beschrieben und ist die weltweit häufigste neurodegenerative Bewegungsstörung. Auch Laien wissen vielfach die Symptome Zittern, Steifheit und gebückte Haltung zuzuordnen. Verursacht wird die Erkrankung durch einen Verlust des Neurotransmitters Dopamin – eines chemischen Botenstoffs, der unter anderem für die Steuerung von Körperbewegungen verantwortlich ist. Männer haben ein 50 Prozent höheres Risiko als Frauen, an Morbus Parkinson zu erkranken, und bei den meisten Menschen treten die Symptome im Alter ab 60 Jahren auf. Mit der Zeit verschlimmern sich die Symptome, sodass einfache Aufgaben wie Treppensteigen, das Schreiben eines Briefes oder das Essen und Trinken äußerst schwerfallen und die Lebensqualität stark beeinträchtigen.

Über 60 Jahre nach Entdeckung der derzeitigen Behandlung neue Hoffnung?

Obwohl die Erkrankung seit über zweihundert Jahren bekannt ist und intensiv beforscht wird, gibt es noch keine Heilung. Die derzeitige Standardtherapie zielt auf eine symptomatische Linderung durch einen Dopamin-Ersatz ab. Doch auch dieser Behandlungsstandard wurde vor mehr als 60 Jahren entdeckt.

Die eigentliche Ursache der Krankheit – der unumkehrbare Verlust von Nervenzellen – kann bislang nicht bekämpft werden. Zell- und Gentherapien stellen nun aber einen Paradigmenwechsel gegenüber den derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten dar und haben das Potenzial, die Behandlung von Krankheiten insgesamt zu revolutionieren. Diese Therapien konzentrieren sich auf die Ursache der Krankheit statt auf deren Symptome. 

Bayer verfolgt als forschendes Pharmaunternehmen mit je einem Zell- und einem Gentherapie-Kandidaten in der klinischen Entwicklung einen zweigleisigen Ansatz zur Entwicklung transformativer Therapien.

Umkehr des Zerfallsprozesses von Gehirnzellen durch eine Zelltherapie?

Bei der Zelltherapie zielt man darauf ab, mit dem Einsatz von authentischen dopaminergen Neuronen die betroffenen Regionen des menschlichen Gehirns zu re-innervieren und den degenerativen Prozess umzukehren. Hierdurch könnte die motorische Funktion wiederhergestellt werden. 

Gentherapie als weitere vielversprechende Zukunftsmusik

Der gentechnische Ansatz hingegen basiert auf Adeno-assoziierten Viren (AAV), die das humane GDNF-Gen (glial cell line-derived neurotrophic factor) an die Neuronen im Putamen des Gehirns liefert, was zur Expression und Sekretion von GDNF-Protein in den von der Parkinson-Krankheit betroffenen Hirnregionen führt. Langzeitexperimente mit AAV-GDNF zeigten, dass eine anhaltende Expression von GDNF die Regeneration von Mittelhirn-Neuronen und eine signifikante motorische Erholung bei Nagetieren und nicht-menschlichen Primatenmodellen fördern kann.

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