FOPI.flash Jänner 2025
In dieser Ausgabe
- Editorial: Gesundheit auf dem Prüfstand
- Jahresausblick: Breites Portfolio innovativer Therapien für 2025 erwartet
- Fakt des Monats: Österreich doch nur im Mittelfeld
- Wort des Monats: Spinale Muskelatrophie
- Podcast: Patient:innen auf der Wartebank
- Interview: Mona Deutsch – es braucht mutige Reformen

Editorial
Gesundheit auf dem Prüfstand
Einschneidende Veränderungen im Gesundheitssystem zeichnen sich ab – nicht nur in den USA, wo sich unter der Regierung Donald Trumps die Weltmacht aus Gesundheitseinrichtungen, -abkommen und -finanzierungen zurückziehen will. Auch in Österreich steht Gesundheit aktuell auf dem Prüfstand, und die Maßnahmen der Gesundheitspolitik werden kontroversiell diskutiert.
Gerade in einer politisch so wechselvollen Phase dürfen wir nicht müde werden, den Wert von Gesundheit in den Blick zu rücken. Die Innovationskraft der internationalen Forschungsszene und Pharmaindustrie ist ungebrochen, wie der erste Beitrag belegt. Und die Bedeutung neuer Medikamente wird auch von führenden Ärzt:innen unterstrichen. Doch diese Innovationen müssen auch bei den Patient:innen ankommen. Dabei hat Österreich aber gegenüber anderen europäischen Ländern klar Aufholbedarf. Das zeigt der Fakt des Monats und auch der Podcast Patient:innen auf der Wartebank. Lesen und hören Sie rein!
Im FOPI befassen wir uns in drei Workstreams intensiv damit und werden schon in den nächsten Monaten (weitere) Ergebnisse zu Access to Innovation, Value to Patients und Value to Society publizieren. Seien Sie gespannt!
Julia Guizani, Leif Moll und George Tousimis
Präsidium des Forums der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI)

Jahresausblick
Breites Portfolio innovativer Therapien für 2025 erwartet
Innovative Medikamente sind für Patient:innen oft mit der Hoffnung auf bessere Behandlungserfolge oder mehr Lebensqualität verbunden. Für die betreuenden Ärzt:innen eröffnen sie neue Optionen in der Versorgung der Betroffenen und erweitern das bestehende, manchmal an Grenzen stoßende Therapieportfolio. Welche Innovationen für 2025 zu erwarten sind, hat der deutsche Verband vfa auf Basis der Publikationen der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) analysiert. Ein Überblick.
Die kürzlich erteilten Zulassungen und laufenden Zulassungsverfahren bei der European Medicines Agency EMA zeigen: Auch im Jahr 2025 könnten wieder mehr als 40 neue Medikamente gegen unterschiedliche Krankheiten in Österreich auf den Markt kommen. Fast alle dienen der Therapie oder Prävention von schweren, zum Teil lebensbedrohlichen Krankheiten wie Alzheimer, Krebserkrankungen, gefährlichen Infektionen oder Gendefekten und stellen für viele Patient:innen entscheidende Verbesserungen dar. „Jede einzelne Neuzulassung kann für die Betroffenen mitunter ein Meilenstein sein. Diesen Menschen zu helfen, dafür brennen und arbeiten wir“, unterstreicht FOPI-Präsidentin Julia Guizani den Antrieb der forschenden Pharmaindustrie. „Umso erfreulicher ist es, dass in diesem Jahr wieder mit einer großen Zahl an Neuentwicklungen zu rechnen ist.“
Nach langer Durststrecke wieder Innovation bei Alzheimer-Demenz
Erstmals seit 2002 könnten 2025 wieder ein oder zwei neue Medikamente gegen Alzheimer-Demenz eingeführt werden. Beide enthalten Antikörper. Sie können den Demenzprozess nicht anhalten, aber Studien zufolge verlangsamen, wenn sie sehr frühzeitig angewendet werden. Die Zulassung des einen Medikaments hat die European Medicines Agency (EMA) bereits empfohlen, für das zweite ist die Zulassung auch schon beantragt.
Ein Drittel der neuen Medikamente für Krebserkrankungen
Rund ein Drittel der Medikamente, die 2025 neu auf den Markt kommen könnten, dienen der Therapie bei unterschiedlichen Krebsarten. Für Patient:innen mit nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC, die häufigste Art von Lungenkrebs) wären sogar gleich sechs unterschiedliche Medikamente möglich. Welches für welche:n Patient:in in Betracht kommt, hängt in den meisten Fällen von den Mutationen ab, die die Krebszellen aufweisen.
NSCLC gehört bei beiden Geschlechtern zu den häufigsten krebsbedingten Todesursachen, weil die Erkrankung meist erst in einem sehr fortgeschrittenen Stadium erkannt wird. Von den Patient:innen, bei denen Fernmetastasen diagnostiziert werden, überleben bisher nur rund sechs Prozent die nächsten fünf Jahre; und sogar das ist erst durch Therapiefortschritte überhaupt möglich geworden. Mit den Neueinführungen von 2025 könnten sich die Überlebensraten ein weiteres Stück verbessern.
Auch bei den Medikamenten gegen andere Krebsarten, die 2025 auf den Markt kommen könnten, hängt die Eignung oft vom Vorliegen bestimmter Mutationen im Tumorzell-Genom ab. Damit erhält die präzisionsmedizinische Behandlung von Tumorerkrankungen absehbar weitere Therapiebausteine. Vom Wirkprinzip her gehören diese Krebsmedikamente zu verschiedenen Klassen: Unter ihnen sind unter anderem Kinasehemmer, Antikörper-Wirkstoff-Konjugate, Checkpoint-Inhibitoren und biospezifische Antikörper, die Krebszellen mit Immunzellen verbinden, damit diese die Krebszellen zerstören.
Neue Ansätze gegen COVID-19
Zum Absenken des Risikos, schwer an COVID-19 zu erkranken, dürften im kommenden Herbst wieder neue Stamm-angepasste Versionen von bereits zugelassenen COVID-19-Impfstoffen angeboten werden. Voraussichtlich kommt auch noch ein neuer mRNA-Impfstoff hinzu, dessen RNA über eine Selbstverstärkung verfügt (sa-mRNA). Außerdem könnte für Menschen, bei denen krankheitsbedingt Impfstoffe keinen Immunschutz hervorrufen, ein präventives Antikörper-Medikament verfügbar werden. Zudem könnte ein neues Medikament für diejenigen, die dennoch schwer erkranken, die Möglichkeiten erweitern, einer schweren Lungenentzündung entgegenzuwirken.
Therapien mit der Genschere CRISPR/Cas9 gegen angeborene Gendefekte
Bis dato sind Patientinnen und Patienten mit Krankheiten, die auf ererbten Gendefekten beruhen, oft nur unzureichend behandelbar. Doch dieses Jahr könnte sich die Situation für einige verbessern. So könnte eine neuartige Gentherapie, einmalig angewendet für langanhaltende Besserung bei Betroffenen mit Sichelzell-Krankheit oder Beta-Thalassämie sorgen. Beide Krankheiten beruhen auf Gendefekten beim Hämoglobin der roten Blutkörperchen. Das Besondere der neuen Therapie: Sie nutzt erstmals die Genschere CRISPR/Cas9 für zielgenauere Eingriffe ins menschliche Erbgut.
Auch gegen die Blutgerinnungsstörung Hämophilie B, die Muskelschwund-Erkrankung Duchenne-Muskeldystrophie, die Hautkrankheit Epidermolysis bullosa dystrophica und die sehr seltene Fanconi-Anämie könnten erstmals Gentherapien verfügbar werden, die zum Teil nur einmal angewendet werden müssen.
Doch nicht immer kommen nur Gentherapien in Betracht. 2025 stehen auch neue Medikamente anderen Typs für Menschen mit Hämophilie A oder B, mit Duchenne-Muskeldystrophie oder Stoffwechselkrankheiten wie Phenylketonurie und Niemann-Pick-Krankheit vor der Markteinführung. Bei diesen muss die Anwendung allerdings lebenslang und regelmäßig wiederholt werden.
Quelle: vfa, Jänner 2025
Innovative Therapien ermöglichen individualisierte Krebsmedizin

Foto © OeGHO
„Es ist nur schlüssig, dass ein Drittel der innovativen Medikamente, die 2025 auf den Markt kommen könnten, auf die Onkologie entfallen. Wir beobachten bereits seit einigen Jahren ein exponentielles Wachstum an neuen Therapien. Zum Vergleich: Während zwischen 1995 und 2020 (also in 25 Jahren) 145 neue Therapien zugelassen wurden, waren es in den zwei Jahren zwischen 2021 und 2022 schon 33 Innovationen.
Dazu kommt, dass diese Onkologika nicht nur wirksamer und spezifischer anzuwenden sind (Stichwort „Personalisierte Medizin“), sondern auch hinsichtlich Nebenwirkungsprofil immer besser werden. Für uns Krebsspezialist:innen hat es größte Bedeutung, nicht nur genetische Gegebenheiten eines Tumors als Prädiktor für die bestmögliche Therapie heranzuziehen, sondern auch das Alter der Patient:innen, vorhandene Grunderkrankungen, sozioökonomische Faktoren und nicht zuletzt persönliche Bedürfnisse zu berücksichtigen.
Aus unserer Sicht führt an einer zunehmenden Individualisierung kein Weg vorbei, und wir schauen dabei auf den ganzen Menschen – nicht bloß auf das molekulare Tumorprofil. Denn es macht für den Erfolg einer Therapie einen Unterschied, ob Patient:innen den womöglich belastenden Weg ins Spital zweimal die Woche machen müssen oder Medikamente als Tablette oder subkutane Injektion erhalten können. Zusätzlich ist es wertvoll, die Toxizität verschiedener Therapien variieren zu können, denn nicht jedes Ausmaß von Toxizität ist für jede:n Patient:in zumutbar.
Die zu erwartenden innovativen Medikamenten erweitern somit unser Behandlungsportfolio, sodass wir den einzelnen krebskranken Menschen noch besser gerecht werden können.“
Gentherapien sind äußerst wirkungsvoll und vielversprechend

Foto © Felicitas Matern
„Eine bemerkenswerte Zahl an neuen Therapien, die für 2025 erwartet werden, betrifft seltene Erkrankungen wie die Duchenne-Muskeldystrophie, die Epidermolysis bullosa dystrophica, die Fanconi-Anämie oder auch die Sichelzell-Krankheit, die zumindest hierzulande eine Rare Disease ist. Gemeinsam ist den Erkrankungen, dass sie genetisch bedingt sind und lange Zeit nicht ursächlich therapiert werden konnten. Wir waren darauf angewiesen, die Symptome zu behandeln, Wunden und Schmerzen zu lindern sowie mit Rollstühlen, Krücken, Heimatemgeräten oder passiven Bewegungstherapien zu helfen.
Mit den Gentherapien und insbesondere mit der Genschere CRISPR/Cas9 haben wir nun erstmals ein Instrument in der Hand, um bei der Ursache – nämlich dem defekten Gen – anzusetzen. Das führt dazu, dass die Erkrankung gar nicht oder stark verzögert entsteht oder zumindest einen milderen Verlauf nimmt.
Damit scheint in einigen Fällen tatsächlich eine Heilung dieser oft schweren, für die Betroffenen und deren Familien enorm belastenden Erkrankungen möglich. Das ist ein echter Meilenstein auf diesem Gebiet.
Allerdings stellt uns das zunehmend vor die Herausforderung, die betroffenen Patient:innen möglichst früh zu finden (am besten im Neugeborenen-Alter), um sie dann behandeln zu können. Denn viele Schädigungen und Folgewirkungen sind irreversibel, wenn sie einmal aufgetreten sind.
Deshalb brauchen wir zielgerichtete Screenings, die methodisch sicher sind und frühzeitig potenziell Betroffene erreichen. Dafür anbieten würde sich zumindest teilweise das österreichische Neugeborenen-Screening. Allerdings benötigt es hierfür eine Anpassung im Gentechnikgesetz, die das Screening für genetische Erkrankungen explizit erlaubt. Das ist aus meiner Sicht unumgänglich, denn letztendlich sind wir verpflichtet, unseren Kindern mit einer angeborenen Erkrankung ein möglichst gesundes Leben zu bieten. Und eine noch so gute Therapie ist nichts wert, wenn wir Betroffene nicht rechtzeitig erkennen.“

Fakt des Monats
Österreich doch nur im Mittelfeld
Laut EFPIA Patient WAIT Indikator steht Österreich im europäischen Vergleich des Zugangs zu innovativen Medikamenten hervorragend dar, zuletzt am dritten Platz. Dieser Stockerlplatz beruht jedoch auf den spezifischen Erhebungsmethoden der EFPIA, die nicht zwischen Medikamenten im intra- und extramuralen Bereich unterscheiden. Blickt man hingegen auf die Dauer bis zum Patient:innenzugang im niedergelassenen, also Sozialversicherungs-finanzierten Bereich, ändert sich das Bild. Für innovative Medikamente in der „Regelversorgung“ (Grüne oder Gelbe Box) liegt der Zugang der österreichischen Bevölkerung nur mehr im europäischen Mittelfeld, hinter Ländern wie Deutschland, Niederlande, Italien oder Finnland.

Wort des Monats
Alltag spinale Muskelatrophie (SMA)
Martina Rötzer berichtet über die Erkrankung ihrer beiden Kinder an spinaler Muskelatrophie. Während der ältere Bruder aufgrund einer späten Diagnose im Rollstuhl sitzt und auf Hilfsmittel angewiesen ist, kann die jüngere Schwester dank früher Therapie ein normales Kinderleben führen. Auf die Frage des Sohnes „Wieso kann ich das nicht?“, hat Martina keine gute Antwort. Aber sie macht auf berührende Weise deutlich: Eine frühe Diagnose ermöglicht raschen Beginn einer Therapie mit innovativen Medikamenten und verändert das Leben von Betroffenen und Angehörigen.
Hier geht’s zum Video: https://youtu.be/2xQF-3kBiig

Podcast
Am Mikro|skop: Patient:innen auf der Wartebank
Eine weit verbreitete und oft kolportierte Meinung lautet: Patient:innen erhalten in Österreich rasch innovative Medikamente, die ihr Leben verändern könnten. Eine aktuelle tiefgehende Analyse zeichnet aber ein differenziertes Bild. Demnach müssen Patient:innen im niedergelassenen Bereich auf neue Therapien mitunter monate- oder gar jahrelang warten und haben in einigen Bereichen keine Sicherheit, ihre Arzneimittel auch in Zukunft zu erhalten. Über die Gründe und Folgen spricht Moderatorin Martina Rupp in der 35. Episode von „Am Mikro|skop“ mit der Studienautorin Dr.in Barbara Möller, der Ärztekammer-Vertreterin und praktischen Ärztin Dr.in Naghme Kamaleyan-Schmied sowie dem Vertreter der forschenden pharmazeutischen Industrie Mag. Thomas Haslinger.
Diese und alle anderen Episoden des Podcasts finden Sie hier: https://fopi.at/fopi-podcast/episode-35/
Am Mikro|skop ist eine Initiative des Fachverbands der Chemischen Industrie Österreichs (FCIO) und des Forums der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich (FOPI). Medienpartner ist MedMEDIA | RELATUS, führender Fachverlag im Gesundheitswesen mit medizinischen und pharmazeutischen Informationen auf dem neuesten Stand der Wissenschaft.

Interview
Mona Deutsch: Es braucht mutige Reformen
Österreich hätte mit seiner starken Forschungslandschaft, hochqualifizierten Ärzt:innenschaft und einem funktionierenden Solidarsystem die besten Voraussetzungen für ein modernes, innovationsfreundliches Gesundheitssystem, meint Mona Deutsch, Country-Managerin bei Bayer Austria, im Interview mit FOPI.flash. Um das zu verwirklichen, müsste aber der Wandel aktiv gestaltet werden – durch stärkere Vernetzung der Akteur:innen, digitale Lösungen für effizientere Prozesse und mutige Reformen.
Sie sind seit Juli 2024 Country-Managerin Austria für die Division Pharmaceuticals bei Bayer. Warum ist es in Ihren Augen wichtig, das FOPI, also die Interessensvertretung der forschenden pharmazeutischen Industrie in Österreich, zu unterstützen?
Die pharmazeutische Industrie spielt eine zentrale Rolle in der Gesundheitsversorgung: Sie bringt Innovation zu Patient:innen, stärkt den Forschungsstandort Österreich und treibt medizinischen Fortschritt voran. Doch Innovation allein reicht nicht – sie muss schnell und nachhaltig verfügbar sein. Das FOPI setzt sich für verlässliche Rahmenbedingungen ein, um Innovationen zu fördern und den Zugang zu neuen Therapien zu beschleunigen. In Zeiten wachsender Herausforderungen – von der alternden Bevölkerung bis zur personalisierten Medizin – ist der Dialog zwischen Industrie, Politik und Wissenschaft essenziell. Ich freue mich daher sehr, dass Bayer seit Jänner wieder offizielles Mitglied von FOPI ist. Wir sehen dieser Zusammenarbeit mit großer Freude entgegen und möchten den aktiven Austausch und die Mitgestaltung einer zukunftsfähigen, patient:innenzentrierten Gesundheitsversorgung in Österreich aktiv vorantreiben.
Ursprünglich kommen Sie aus der Kommunikation, sind aber schon lange in der pharmazeutischen Industrie tätig. Was macht für Sie das Wirken im innovativen Gesundheitsbereich aus?
Gesundheit ist ein zentrales Gut für jeden Einzelnen – aber auch für unsere Gesellschaft. In der pharmazeutischen Industrie zu arbeiten, bedeutet für mich, echten Mehrwert für Menschen zu schaffen.
Meine Wurzeln in der Kommunikation und Sozialwissenschaft ermöglichen es mir, Innovationen nicht nur als technische Fortschritte, sondern im gesellschaftlichen Kontext zu betrachten: Wie verbessern wir den Zugang zu modernen Therapien? Wie gestalten wir ein nachhaltiges Gesundheitssystem? Wie fördern wir den Austausch zwischen Wissenschaft, Patient:in und Politik?
Ich bin angetrieben von dem Gestaltungswillen in einem sich rasant entwickelnden Bereich, in dem Fortschritt oft bedeutet, dass Patient:innen länger, gesünder und mit höherer Lebensqualität leben können.
Wir leben gerade in einer Zeit von vielen Veränderungen, auch für die heimischen Patient:innen. Was sind Ihrer Meinung nach die größten Herausforderungen, aber auch die größten Chancen für ein Gesundheitssystem der Zukunft?
Unser Gesundheitssystem steht vor einer doppelten Herausforderung: Einerseits verändern neue Therapieansätze, digitale Innovationen und personalisierte Medizin die Versorgung grundlegend. Andererseits belasten z.B. der Fachkräftemangel und steigende Kosten das System. Die größte Herausforderung besteht darin, diese Dynamiken in Einklang zu bringen: Wie finanzieren wir Innovationen nachhaltig? Wie erreichen wir alle Patient:innen? Wie integrieren wir neue Technologien ohne eine Überlastung bestehender Strukturen?
Die Chance liegt im aktiven Gestalten des Wandels: durch stärkere Vernetzung der Akteur:innen, digitale Lösungen für effizientere Prozesse und mutige Reformen. Österreich hat mit seiner starken Forschungslandschaft, hochqualifizierten Ärzt:innenschaft und einem funktionierenden Solidarsystem die besten Voraussetzungen für ein modernes, innovationsfreundliches Gesundheitssystem – wenn wir die richtigen Weichen stellen wollen.
2025 werden für einzelne Erkrankungen große Therapiefortschritte erwartet. In manchen Fällen dauert die „Time to Patients“ im niedergelassenen Bereich, also die Zeit, bis das schon zugelassene Medikament für die Patient:innen verfügbar ist, aber über 15 Monate. Was müsste getan werden, damit die Versorgung mit innovativen Arzneimitteln für alle sichergestellt ist?
Die „Time to Patient“ ist ein kritischer Indikator dafür, wie gut unser Gesundheitssystem funktioniert, dass es in manchen Fällen über 15 Monate dauert, bis Patient:innen Zugang zu bereits zugelassenen Medikamenten haben, zeigt, dass Handlungsbedarf besteht. Ich begrüße, dass das FOPI diese Thematik auch öffentlich macht und proaktiv Lösungsvorschläge auf den Tisch legt. Gemeinsam mit den verschiedenen Akteur:innen in der Gesundheitspolitik müssen wir diese Themen aus den unterschiedlichen Blickwinkeln betrachten und diskutieren.
Über Bayer
Bayer ist ein Innovationsunternehmen mit einer über 150-jährigen Geschichte und Kernkompetenzen auf den Gebieten Gesundheit und Agrarwirtschaft. Rund 170 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in Österreich sind verantwortlich für Marketing, Vertrieb, technische und medizinische Beratung für Bayer-Produkte sowie klinische Studien. Seit 2009 erfolgt von Wien aus die Steuerung der Ländergruppe Südosteuropa, die Albanien, Bosnien-Herzegowina, Kosovo, Kroatien, Montenegro, Nord Mazedonien, Serbien, Slowenien und Österreich umfasst. Weitere Informationen finden Sie unter www.bayer.at