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EU HTA – Vorteile, Grenzen und Chancen für Österreich

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Der europäische Gesetzgeber hat die Einführung einer Nutzenbewertung für neue Arzneimittel auf europäischer Ebene beschlossen. Diese soll parallel zur europäischen Zulassung stattfinden und ab Januar 2025 für die ersten Medikamente starten. Doch was ist diese Europäische Nutzenbewertung (EU-HTA)? Und wie funktioniert sie? Ein Blog-Beitrag von Anthea Cherednichenko, Vizepräsidentin des FOPI und General Manager von Takeda in Österreich.

Es gibt vieles, was man zur EU-HTA-Regelung sagen könnte. Doch ich werde mein Bestes geben, mich kurz zu halten, indem ich folgende Überthemen dazu betrachte:

  • Was ist die EU-HTA-Verordnung?
  • Was sind die Grenzen und Vorteile?
  • Welche Auswirkungen hat sie auf Österreich und worauf sollten wir achten?

Health Technology Assessment (HTA) – oder zu Deutsch die Bewertung von Gesundheitstechnologien – ist ein systematischer, evidenzbasierter Prozess, der dazu eingesetzt wird, um den klinischen und nicht-klinischen Nutzen von Gesundheitstechnologien im Vergleich zu anderen zu bewerten. HTA-Verfahren sollten darauf abzielen, die Entscheidungen von Leistungserbringern, Patient:innen und Kostenträgern besser mit den besten verfügbaren wissenschaftlichen Erkenntnissen in Einklang zu bringen.

Derzeit wird dieser Prozess in Europa, wenn überhaupt nur auf nationaler Ebene, als Teil der Bewertung von Arzneimitteln und anderer Technologien für die Erstattung durchgeführt.

„Der aktuelle nationale Ansatz dieser Bewertungen führt zu einem ungleichen und uneinheitlichen Zugang der Patient:innen zu neuen Arzneimitteln.“

Ab 2025 wird aber die Durchführung einer gemeinsamen europäischen Bewertung im Bereich der Onkologie beginnen und Folgendes untersuchen:

  • die Beschreibung des Gesundheitsproblems und der aktuellen Gesundheitstechnologie,
  • die Prüfung der technischen Merkmale der zu bewertenden Gesundheitstechnologie,
  • die Prüfung ihrer relativen Sicherheit sowie relativen klinischen Wirksamkeit

Zwei Jahre später wird sie auf Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) und Arzneimittel für seltene Erkrankungen ausgeweitet.  Es besteht die Möglichkeit, ein europäisches Verfahren einzuführen, das den gleichberechtigten und rechtzeitigen Zugang in allen Ländern verbessern kann.  Das sollte die Belastung für die Industrie als auch für die Gutachter in den Ländern verringern und insgesamt eine höhere Qualität der Bewertung bewirken.  

„Da HTA noch nicht in allen Mitgliedstaaten vollständig umgesetzt wurde, ist es kein einfaches Ziel, einen einheitlichen europäischen Bewertungsprozess anzustreben.“

Einige der Herausforderungen, denen sich die Verordnung stellen wird, sind:

  • Einbeziehung der Interessengruppen und Einigung auf Bewertungsmaßnahmen:  HTA ist keine Einheitslösung für alle. Möglicherweise ist ein ständiger Dialog und ein Konsens über Evidenzpakete zwischen den Interessengruppen wie Regulierungsbehörden und HTA-Agenturen erforderlich.  Es wird wichtig sein, dass auch Hersteller, Kliniker:innen und Patientenvertreter:innen in diesen Gesprächen eine Stimme haben.  Da das Volumen der Bewertungen über die Pilotphasen der Onkologie und der Medikamente für seltene Erkrankungen hinausgeht, wird das hohe Volumen weitere praktische und politische Komplexitäten mit sich bringen.
  • Unterschiedliche Versorgungsstandards in den EU-Mitgliedstaaten: Außerdem können die Versorgungsstandards in den 27 Mitgliedstaaten sehr unterschiedlich sein. Die Bereitstellung vergleichender Nachweise für alle möglichen Komparatoren, die aus den verschiedenen Mitgliedsstaaten gemeldet werden, wird den Datenbedarf für die Evidenzpakete enorm erhöhen.
  • Seltene Krankheiten und das Generieren sowie die Interpretation von Evidenz: Das ist nicht neu, da es bei seltenen Krankheiten bereits Schwierigkeiten gibt, die HTA-Anforderungen zu erfüllen, da die Populationen in klinischen Studien klein sind und es oft an Klarheit in Bezug auf den Behandlungsstandard, die Vergleichsgruppen und sogar klare Ergebnismessungen fehlt. 
  • Bewertung von Gentherapien: Gentherapien werden nur dazu dienen, die bestehenden Grenzen des HTA weiter zu verschieben. Abgesehen von der Komplexität seltener Krankheiten können Gentherapien hohe Anfangskosten verursachen, die sich über viele Jahre hinweg ausgleichen sollen.  Da die Wirksamkeit von Gentherapien oft sehr unterschiedlich ist, wird es schwierig sein, ihren Wert zu bestimmen. 
  • Abstimmung auf die CHMP-Stellungnahme: Schließlich soll der Zeitplan an die CHMP-Stellungnahme angepasst werden, wobei die gemeinsame klinische Bewertung bis zu 45 Tage vorher stattfinden soll. Das wird die Hersteller dazu zwingen, diese umfassenden Evidenzpakete mit dem Risiko einer Zulassung zu erstellen, um den angestrebten Zeitplan einzuhalten.

Doch gerade diese Bereiche könnten von einem europäischen Verfahren profitieren. Das Heranziehen breiterer Populationen zur Entwicklung von „Real-World“-Evidenz und der oben erwähnte Konsens über Maßnahmen würden Forscher:innen und Herstellern bei der Erstellung von Nachweisen und Dossiers helfen.

Da sichergestellt werden soll, dass die Hersteller die Daten nur einmal übermitteln, besteht die Möglichkeit, den Aufwand und die Kosten der Datenerhebung zu verringern und auch kleineren Akteuren die Möglichkeit zu geben, Innovationen einzuführen. 

„Letztlich könnte sich dies auf die Geschwindigkeit und Breite des Zugangs zu diesen Innovationen und deren Finanzierbarkeit für die Patient:innen auswirken.“

Wir sollten darauf hoffen, dass die EU-HTA-Verordnung auch eine stärkere, einheitlichere Patient:innenbeteiligung ermöglicht. Die Patient:innen könnten in die Gestaltung von Datenquellen und Ergebnismessungen einbezogen werden, so dass sie für die Erfahrungen der Patient:innen relevant sind.

In der Vergangenheit war Österreich bei der Bewertung von Innovationen durch HTA nicht an vorderster Front dabei. HTAs werden zudem im Allgemeinen noch nicht bei den Erstattungsentscheidungen für Arzneimittel akzeptiert. In jüngster Zeit sind jedoch erste Ausnahmen zu beobachten. Das bietet Österreich die Möglichkeit, aus den Nachbarländern Anregungen für die Umsetzung zu holen. Im Rahmen des Care-Prozesses 2020 wurden Handlungsempfehlungen dokumentiert, und es werden Schritte unternommen, um u.a. die Definitionen der Anwendungsbereiche von HTA, den Prozess und die Entscheidungen zu überprüfen.

Eine der größten Herausforderungen bei der Umsetzung von HTA in der EU besteht darin, dass die Mitgliedstaaten für die Festlegung ihrer Gesundheitspolitik selbst verantwortlich sind, dass sie letztlich entscheiden, wie sie die gemeinsame klinische Bewertung vornehmen wollen – und dass die gemeinsame Bewertung nicht verbindlich ist.

Alle Staaten müssen Bedingungen schaffen, unter denen die gemeinsame klinische Bewertung genutzt werden kann, und ihre eigenen Schlussfolgerungen zum Gesamtwert und damit zur Preisgestaltung und Kostenerstattung ziehen, ohne dabei Prozesse und Bemühungen zu duplizieren. Die nominierte Koordinierungsstelle in Österreich ist AIHTA, geleitet von Priv. Doz. Claudia Wild. Ein Umsetzungsfahrplan wurde veröffentlicht, der u.a. die Einbindung von Stakeholdern, die Überarbeitung von Methodenhandbüchern und die Konzeption lokaler Prozesse vorsieht.

Das Ziel der EU-HTA-Verordnung ist es, den Zugang zu innovativen Technologien für Patient:innen zu verbessern. 

„Österreich muss jetzt damit beginnen, die richtigen Stakeholder einzubinden, darunter Hersteller, Klinikärzt:innen und wichtige Patientenvertreter:innen.“

Wir müssen uns auch in koordinierter Weise über unsere Industrieverbände engagieren. Wir müssen rasch die Voraussetzungen dafür schaffen, dass die Vorteile des EU-HTA-Prozesses unserem System Klarheit, Schnelligkeit und geringeren Aufwand bringen. Nur so können wir dieses Ziel erreichen und in Zukunft mehr Patient:innen in Österreich davon profitieren lassen.  

Anthea Cherednichenko ist General Manager von Takeda Österreich.

Quellen